ALZHEIMER et amyloïde: L’espoir décrypté d'un nouveau médicament orphelin
L’étude
émane de scientifiques du Scripps Research Institute et du laboratoire
Pfizer. Elle montre le fonctionnement du nouveau médicament appelé
tafamidis (Vyndaqel®), approuvé en Europe et en cours d'évaluation par
la US Food and Drug Administration (FDA), pour traiter la
polyneuropathie amyloïde, une des maladies amyloïdes, dont fait partie
la maladie d'Alzheimer. Des conclusions publiées dans l’édition du 29
mai des PNAS, qui ouvrent le champ d’utilisation possible du médicament.
En
France, le tafamidis a été disponible dans le cadre d’Autorisations
temporaires d'utilisation nominatives depuis fin 2009 et une ATU de
cohorte a été accordée par l’Afssaps le 1er août 2011 « dans le
traitement de l’amylose à transthyrétine (TTR), une maladie nerveuse
mortelle causée par la formation de fibrilles amyloïdes. Le Vyndaqel®
(tafamidis) est le premier médicament indiqué dans cette pathologie
amyloïde, son action bloque la formation des dépôts amyloïdes.
« L’étude
qui vient compléter de précédents essais cliniques montre pour la
première fois qu'une maladie amyloïde peut être traitée avec succès par
le tafamidis qui permet de réduire le taux de formation d'amyloïde»,
résument Jeffery W. Kelly, président du département de médecine
moléculaire et Lita Annenberg Hazen professeur de chimie, co-auteurs de
l’étude.
L’amylose à transthyrétine (TTR) touche 10.000 personnes dans le monde
et peut conduire soit à une cardiomyopathie primaire soit à différentes
formes précoces de polyneuropathies. La polyneuropathie amyloïde
familiale attaque les systèmes nerveux périphériques, entraîne des
symptômes de privation sensorielle et la douleur, la faiblesse
musculaire et en alternance la constipation et la diarrhée. Chez
certains patients atteints de polyneuropathie amyloïde familiale, la
cardiomyopathie peut se développer plus tard au cours de la maladie. Si
la greffe de foie peut permettre de ralentir la progression de la
maladie, elle n’empêche pas, chez les patients survivants, que la
protéine transthyrétine continue à former des fibres amyloïdes. L’issue
de la maladie est donc généralement fatale.
Le tafamidis,
qui permet de réduire considérablement le taux de formation d'amyloïde
est aujourd’hui un médicament dit orphelin car destiné à une cible
réduite de patients atteints de polyneuropathie. Cette étude qui montre
son efficacité contre une forme amyloïde présente, à travers différentes
pathologies, chez 10 à 20% de la population croissante des personnes
âgées, ouvre les utilisations possibles du tafamidis.
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